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Convocatoria

▪ Tema: Producción pública de medicamentos.

▪ Convocatoria: Proyectos Estratégicos en Producción Pública de Medicamentos (PE PPM 2021).

Proyecto Estratégico

▪ Título original del proyecto: “Formulaciones de fenilbutirato de sodio”.

▪ Resumen: Los trastornos del ciclo de la urea (CUD) son enfermedades metabólicas hereditarias que derivan de una anomalía de una de las 6 enzimas que participan en la síntesis de la urea.

El tratamiento de los CUD, se basa en un principio esencial: luchar contra la acumulación de amoníaco, ya sea reduciendo la producción del exceso de nitrógeno o bien depurándolo. Esta enfermedad está incluída dentro de las llamadas enfermedades poco frecuentes (EPF).

El fenilbutirato de sodio (FBS) ha demostrado su eficacia para depurar nitrógeno, en pacientes con CUD, que reciben una dieta baja en proteínas, logrando una ración más favorable al crecimiento estaturo/ponderal del paciente.

Por otra parte, FBS en combinaciones con taurursodiol, ralentizó de manera segura y efectiva el deterioro funcional en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Se ha demostrado que puede brindarles la oportunidad de funcionar mejor y vivir una vida más larga.

Los medicamentos que contienen FBS no se producen en nuestro país. Esto lleva a los pacientes a tener que realizar periódicamente un trámite de importación a través del Régimen de Accesibilidad de Excepción a Medicamentos (RAEM). El costo del tratamiento por paciente es muy elevado.

Este proyecto propone el desarrollo de formulaciones orales genéricas en polvo y comprimidos y la forma inyectable del fármaco, a partir del mismo, sintetizado en nuestro país por CEPROCOR.

Como parte del proyecto, se incluye también, el desafío de lograr una formulación oral novedosa con mejor aceptabilidad que las comerciales, para conseguir más adhesión al tratamiento por parte de los pacientes.

El objetivo final es que puedan ser llevadas, luego, a escala piloto/industrial por los laboratorios de la Red de Laboratorios de Producción Pública (ANLAP) y provistas al Ministerio de Salud de la Nación.
De este modo, se lograría mejorar la ecuación de costos y la accesibilidad a este medicamento, de pacientes críticos con EPF.

▪ Duración (meses): 36

▪ Estado del proyecto: En ejecución

Instituciones

▪ Beneficiaria/s: Centro de Excelencia en Productos y Procesos (CEPROCOR) y el Departamento de Ciencias Farmacéuticas, Facultad de Ciencias Químicas (FCQ), Universidad Nacional de Córdoba (UNC).

▪ Modalidad de presentación: Asociativo

▪ Ejecución financiera: Fondo Argentino Sectorial, Agencia Nacional de Promoción de la Investigación, el Desarrollo Tecnológico y la Innovación (FONASERC- Agencia de I+D+i).

Financiamiento

▪ Financiamiento del Estado argentino: $ 19.987.918

▪ Financiamiento contraparte (Instituciones beneficiarias): $ 4.996.980

▪ Resolución: RESOL-2021-202-APN-DANPIDTYI#ANPIDTYI